Distrofia de Duchenne: suspensão de remédio completa um ano e família de menino com doença rara continua sem respostas da Anvisa

Distrofia de Duchenne: Suspensão de remédio completa um ano e famílias cobram Anvisa Famílias como a do menino Arthur Jordão, de Sorocaba (SP), esperam há...

Distrofia de Duchenne: Suspensão de remédio completa um ano e famílias cobram Anvisa Famílias como a do menino Arthur Jordão, de Sorocaba (SP), esperam há mais de um ano as respostas de uma análise técnica da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), que avalia a liberação do medicamento Elevidys, remédio que pode retardar a perda muscular causada pela Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em meninos de até 8 anos. Arthur Jordão é diagnosticado com DMD, doença é rara, genética e provoca a degeneração progressiva dos músculos por impedir a produção adequada de distrofina. 📲 Participe do canal do g1 Sorocaba e Jundiaí no WhatsApp A Agência Nacional suspendeu a medicação no país após uma notificação de duas mortes de pacientes nos Estados Unidos. A Anvisa diz estar recebendo documentos do laboratório responsável pelo fármaco, mas não possui um prazo para a divulgação do resultado. Enquanto isso, os pacientes veem o relógio avançar contra o tempo. Família de Arthur Jordão, menino de seis anos com doença rara, de Sorocaba (SP), tenta arrecadar valor milionário para seu tratamento TV TEM/Reprodução O medicamento Elevidys está suspenso no Brasil desde o dia 24 de julho de 2025. A medida ocorreu após a agência reguladora dos Estados Unidos, Food and Drug Administration (FDA), emitir uma nota relatando duas mortes de pacientes e indícios de efeitos colaterais graves na saúde hepática das crianças. Na época, o remédio estava liberado havia seis meses em caráter excepcional. A possibilidade do tratamento com este remédio é, para as famílias, uma oportunidade de atrasar a perda de força muscular causada pela doença degenerativa. A medicação promete ter efeito em até dez anos do processo da distrofia. No último mês, em junho de 2026, aconteceu uma reunião da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados para a cobrança de respostas por parte da Anvisa e do laboratório Roche, produtor do medicamento. Na ocasião, a sorocabana Natália Jordão, mãe de Arthur, se pronunciou e fez um discurso questionando os prazos do processo. Mãe faz apelo na Câmara por remédio de R$ 17 mi retido pela Anvisa Imprensa/Câmara dos Deputados A corrida contra o relógio A aflição das famílias se dá pelo limite de tempo para a aplicação da dose nos paciente infantis. De acordo com estudos preliminares, a recomendação é que o medicamento seja utilizado até a criança ter 7 anos e 11 meses de vida. Na realidade da família Jordão, este prazo já está entrando nos 12 meses finais. "É um verdadeiro absurdo eles suspenderem o remédio em 24 de julho do ano passado, informar que a avaliação seria com brevidade e exatamente um ano depois não ter apresentado resultado nenhum. Imagine quantas crianças completaram 8 anos e deixaram de poder receber esse único tratamento neste um ano de morosidade da Anvisa", afirma Natália Jordão, mãe do menino. Arthur Jordão Lara, de Sorocaba (SP), sofre com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Arquivo Pessoal As particularidades deste processo envolvem o alerta para qualquer resultado de risco envolvendo pacientes infantis. Afinal, é por este motivo que a suspensão ocorreu. Mas é também por esta razão que a Anvisa cobra estudos de longo prazo para avaliar a autorização do remédio. Leia também Mãe de menino com doença rara faz apelo em Brasília por remédio de R$ 17 milhões: 'Só queremos o nosso direito' Ministro da Saúde se reúne com família de menino com doença rara para falar de remédio de R$ 17 milhões em Sorocaba Menino com doença rara completa 6 anos e família inicia campanha para arrecadar R$ 17 milhões para tratamento Os cuidados da autorização Luciane Lopes, professora do programa de pós-graduação em Ciências Farmacêuticas pela Universidade de Sorocaba (Uniso), explica que o procedimento de liberação de medicamentos para doenças raras possui um procedimento único para cada caso no Brasil. "Nós estamos falando de doença rara, de doença da infância. O laboratório tem que fornecer o dado e isso depende não só da Anvisa, isso depende que esses dados sejam completos", diz. A avaliação, segundo ela, depende da atenção máxima da agência às informações disponíveis. "Em 2025 surgiram novas informações que foram internacionais, não foram dadas pelo laboratório. Foi um alerta internacional relacionado a óbito e, especialmente, casos de insuficiência hepática nas crianças. [...] Então, a Anvisa tem que parar tudo e analisar com cautela tudo que está sendo providenciado pelo laboratório", afirma. Prédio da Anvisa Marcelo Camargo/Agência Brasil O g1 questionou o órgão federal a respeito do andamento do processo e foi informado que a agência tem recebido documentos, mas que "não é possível antecipar informações sobre qualquer documentação enviada e o prazo para sua conclusão". Veja a íntegra da resposta no final da reportagem. Já o laboratório Roche, responsável pelo medicamento, informou que no dia 19 de junho fez o envio de relatórios dos últimos quatro anos de estudos do medicamento Elevidys e aguarda novas solicitações da agência nacional. Enquanto isso, no histórico desta discussão, as famílias seguem na ansiedade por um desfecho benéfico aos pacientes. Natália Jordão, mãe de Arthur, reforça a necessidade de uma resposta. A mulher afirma que para eles, o sentimento é amargo. "Esse é o maior tempo de análise de uma suspensão feita pela Anvisa até hoje. [...] É revoltante essa demora", diz. Arthur Jordão, morador de Sorocaba (SP), convive apenas com os pais e em isolamento para não contrair doenças TV TEM/Reprodução Veja abaixo a íntegra das notas enviadas pelo Laboratório Roche e Anvisa. Roche "A Roche Farma Brasil informa que, desde a suspensão temporária da comercialização e uso do medicamento Elevidys® pela Anvisa, conforme Resolução (RE) 2.813/2025 de 24 de julho de 2025, vem apresentando dados e documentos adicionais à Anvisa sempre que solicitados, incluindo o envio de informações relacionadas ao acompanhamento dos pacientes. Cabe ressaltar que outras agências reguladoras possuem seu próprio rito processual e o último envio de dados adicionais de seguimento de segurança e eficácia foi feito à agência reguladora em 19 de junho de 2026 (dados disponíveis de 4 anos após a infusão de Elevidys®), que encontra-se sob avaliação da agência. A Roche reitera sua confiança no perfil positivo de benefício-risco positivo de Elevidys® para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, deambuladores, entre 4 e 7 anos de idade, conforme indicado em bula, reforçando seu compromisso contínuo com a ciência mantendo diálogo contínuo e colaborativo com a Anvisa. A Roche compreende a relevância do debate sobre o acesso e a sustentabilidade do sistema de saúde diante de inovações disruptivas, bem como o profundo impacto que esta decisão causa na comunidade de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e nas famílias que aguardam por esta terapia, dada a crítica e urgente necessidade médica não atendida pelo caráter progressivo da doença. Expressamos nossa profunda empatia por todos os impactados e permanecemos à disposição da comunidade médica, das associações de pacientes, da sociedade. Reafirmamos nosso compromisso contínuo com a ciência e com a busca por soluções para os pacientes que vivem com distrofia muscular de Duchenne no Brasil." Anvisa "A Anvisa segue avaliando o caso e depende dos dados da empresa detentora do registro, inclusive os dados previstos no Termo de Compromisso assinado para o registro excepcional. O cumprimento do Termo de Compromisso é uma das condições para que as lacunas de informação sobre segurança e eficácia de longo prazo sejam respondidas e que o produto seja monitorado de forma eficiente. Um dos principais motivos que gerou esta avaliação foi a ocorrênica de óbitos de insuficiência hepática. A avaliação sobre a adequação só pode ser feita após a conclusão do trabalho da equipe, assim não é possível antecipar informações sobre qualquer documentação enviada e o prazo para sua conclusão". Luta pela vida Família entra na Justiça para conseguir remédio de R$ 17 mi para menino com doença rara Enquanto aguarda uma definição regulatória, a família de Arthur mantém uma campanha de arrecadação iniciada em junho de 2025. De acordo com os organizadores, até o momento foi arrecadado pouco mais de R$ 1,1 milhão, valor que representa menos de 7% da quantia necessária para a compra da medicação, que é aplicada em dose única. "Estamos correndo contra o tempo e toda ajuda é bem-vinda. Não temos partido, nossa campanha é pela vida do Arthur. Precisamos sensibilizar e mobilizar desde a sociedade civil e o Legislativo até conseguirmos algo efetivo da Anvisa ou do Governo Federal, porque o tempo pode ser fatal para estas crianças", afirmou Natália. O fator tempo é o maior inimigo dos pacientes. Arthur Jordão Lara, conhecido como Arthur Sorocaba, completou 7 anos no dia 30 de junho. A família corre para que ele receba o tratamento antes de completar 8 anos, prazo limite recomendado para a administração do Elevidys. Em maio de 2025, o Ministério da Saúde chegou a informar que Arthur passaria por uma consulta com especialista para iniciar os procedimentos relacionados ao tratamento. No dia seguinte, porém, a pasta informou que houve um erro na comunicação e que o menino continuava na fila de espera para receber a medicação. Nos últimos meses, familiares e apoiadores têm promovido campanhas de conscientização e arrecadação de recursos, além de buscar apoio de autoridades e entidades para amplificar o acesso ao tratamento. Veja mais notícias da região no g1 Sorocaba e Jundiaí Initial plugin text VÍDEOS: assista às reportagens da TV TEM